用於治療嚴重衰弱或危及生命疾病之個人化反義寡核苷酸藥品於臨床試驗階段之化學製造管制指導原則
- 更新日期：2024-07-15
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由獨特遺傳變異引起的嚴重衰弱或危及生命(severely debilitating or life-threatening，SDLT)之疾病，一直是臨床上急需解決的瓶頸。通常患有此類疾病的病人缺乏治療選擇，導致於短時間內造成早期死亡與/或衰弱，或不可逆的發病。然而，以寡核苷酸為基礎之療法(oligonucleotide(OGN)-based therapeutics)已為患有此類疾病的病人帶來一線曙光。有鑑於我國尚未發布用於治療嚴重衰弱或危及生命疾病之個人化反義寡核苷酸藥品的指引，故制定本指導原則，期能提供製藥業者可遵循之方向。