• 更新日期：2024-06-27
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基因治療製劑臨床使用的安全性風險會依據製劑特性、載體選擇、基因轉殖機轉等因素而有所不同，基因治療施打的程序以及其他需合併的治療也可能造成不同的安全性風險。若評估該基因治療製劑可能存在延遲性風險，如致瘤性、慢性伺機性感染、脫靶毒性或組織的非預期轉導等，則應適切監測治療後的長期變化以及安全性資訊。

一般而言，對於延遲性風險可能性較低之基因治療製劑，並不一定會要求長期追蹤觀察。必須依照非臨床與臨床證據去評估製劑是否可能存在延遲性風險，建議除自身產品資訊外，一併收集相似產品(如相同載體種類、同給藥途徑、同適應症)之所有試驗資訊，在臨床試驗前以及臨床試驗進行中，持續更新並累積長期風險相關的安全性資訊。若評估該基因治療製劑存在可能的延遲性風險，或是試驗執行中顯示有此風險，則須要於臨床試驗中增加長期追蹤觀察。

一般來說，風險評估上，使用基因編輯技術或嵌入式載體基因序列的基因治療製劑；或是載體非僅於離體外(ex vivo)修飾細胞，而是涉及體內(in vivo)基因治療；或是基因治療製劑於體內會持續表現，具有潛伏性及/或再活化的可能，前述特性均建議視為具有延遲性風險的基因治療製劑，宜在臨床試驗計畫書中訂定長期追蹤監控延遲性不良反應的計畫。詳細的評估方式以及長期追蹤觀察的項目，建議可參考衛生福利部食品藥物管理署109年公告之「人類基因治療製劑臨床試驗審查基準」。