• 更新日期：2024-06-27
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基因治療產品首次進入人體試驗前，至少應提供之非臨床藥毒理試驗如下：

(1) 概念驗證試驗。

(2) 安全性藥理試驗或評估(中樞神經、心血管、呼吸系統)。可合併於毒理試驗中同時評估安全性藥理相關之評估指標。

(3) 生體分布試驗(包括生體分布、持久性和清除)。

(4) 脫落試驗或評估。針對新穎的基因治療產品，脫落試驗須於首次進入人體前提供。

(5) 單/重覆劑量毒性試驗。

(6) 基因毒性試驗：應提供嵌入性突變試驗或評估。

(7) 致腫瘤性試驗或評估。早期臨床試驗階段須依產品特性 (例如，載體特性與轉殖基因之生物活性及表現情形…等)，說明試驗產品的致腫瘤風險性。

(8) 免疫原性和免疫毒性。

(9) 局部耐受性。依據基因治療產品不同的投予途徑，局部耐受性試驗對於特定基因治療產品可能是必要的執行項目，局部耐受性試驗可在一般毒性試驗中評估。

上述試驗或評估項目為基因治療產品首次進入人體試驗前必要提供，除此之外，仍可能會依個案情況與臨床試驗進展，要求其他的非臨床試驗項目，或是於臨床試驗階段設計合適的保護措施。